中枢重心
Every Cure 正运用东说念主工智能为约 4000 种已上市药物寻找新用途，将传统前期商酌周期从最长 100 天缩小至仅 17 小时。 该非牟利机构并非聚焦某一种特定疾病的疗养，而是选择 “不针对特定疾病” 的研发想路。 Every Cure 的筹备是：到 2030 年，通过老药新用为 15 至 25 种疾病提供疗养决议。
Every Cure首创东说念主之一Dr. David Fajgenbaum
大师已知零碎病超过 10000 种，其中95% 尚无调理要道。研发一种全新疗法时常需要耗资数十亿好意思元，耗时超过十年。而零碎病患者群体未必仅有几千东说念主，以致几十东说念主，制药企业因此不肯进入如斯多的时辰与资金去开导一款省略率无法盈利的药物。
老药新用透彻颠覆了这一模式。它旨在为已上市药物寻找新的适用病症，而非局限于其领先研发主张。如今，已有机构运行借助东说念主工智能让这一过程更高效。
当戴维・法伊根鲍姆博士与共事筹备创办专注于老药新用的非牟利组织 Every Cure 时，濒临一个环节抉择。
“作念老药新用有两条路可选。一条是开门接诊，让患者和疾病组织找上门，说‘能弗成为我的病找种药’，” 法伊根鲍姆说，“另一条路则是…… 运用 AI，在所有药物与所有疾病中寻找最容易破裂的靶点。”
法伊根鲍姆与辘集首创东说念主聘请了第二条路。
Every Cure 不会针对某一种特定疾病寻找专属疗法，而是筛查现存药物是否能对任何已知疾病产生疗效。团队先找出药物与疾病的匹配相关，再对接能从中获益的患者。这与传统零碎病药物研发模式迥然相异。
“以往的科研逻辑是，你想让谁作念商酌，就得去找他、给他钱，” 法伊根鲍姆说，“是以总有东说念主找上门，说‘咱们想让你商酌咱们的病，钱给你’，而咱们只可拒却…… 咱们不这样运作。”
他坦言：“把这个理念传递出去，其实并羁系易。”
因此，尽管法伊根鲍姆在运用已上市药物疗养零碎病方面效果超越 —— 他称以前 12 年间，我方的商酌已匡助挽救超 1000 名患者的人命 —— 但机构的融资之路依旧笨重。
“成立第一年，咱们一分钱皆没筹到。” 法伊根鲍姆说。
零碎病规模的慈善捐助时常带有强横的个情面感色调。捐赠者常常只平静资助与我方家东说念主关联的疾病商酌。
是以，尽管早期有不少机构平静为胰腺癌等疾病的老药新用商酌提供资金，但 Every Cure 坚握不针对特定疾病的原则。这意味着法伊根鲍姆必须拒却所有只想资助特定疾病疗法的捐赠者。
“第一年咱们谈了几十次这样的配合，拒却了大笔资金。但咱们肯定这是正确的聘请，” 法伊根鲍姆说，“我不想堕入这样的境地：拿了资助…… 花五年时辰、花费别东说念主 500 万好意思元，却一无所获。”
不外，法伊根鲍姆最终还是找到了平静赞成其 “不针对特定疾病” 模式的配合方。陈・扎克伯格倡议是早期赞成者，莉迪亚・希尔基金会、旗舰时尚改进基金以及阿诺德风险投资基金也加入其中。
最终，Every Cure 赢得了 TED 骁勇方式的 6000 万好意思元愉快资金，并从好意思国卫生高档商酌筹办局（ARPA-H，拜登政府 2022 年配置的联邦资助机构）两轮融资中拿到超 1.3 亿好意思元资金。
初步效果令东说念主激越。自 2022 年底成立以来，Every Cure 已在老药新用管线中详情 10 个在研方式。
“第一年咱们全力募资，搭建资金基础；第二年组建团队；第三年确凿推动研发管线，” 法伊根鲍姆说，“这 10 个在研方式中，咱们预测大部分皆能最终惠及患者。”
他为基金会设定的筹备是：到 2030 年，通过老药新用终了 15 至 25 种疾病的可及疗养，而团队过往已有告捷前例。创办 Every Cure 之前，中枢团队就已为 5 种疾病告捷挖掘出 14 种老药的新用途。
AI 在疾病商酌中的威力
法伊根鲍姆本东说念主患有零碎且致命的卡斯尔曼病，他当年恰是通过分析自身血样、查阅数千篇科研论文并亲自试药，才找到可用于疗养该病的老药。
在与这种零碎免疫疾病折服的三年多里，他曾五次濒临赔本。
而如今，Every Cure 借助东说念主工智能极大简化了这一历程。
团队工夫部门每月皆会对约 4000 种已上市药物进行评分，评估它们对超 18000 种已知疾病的潜在疗效 —— 匹配组合高达约 7500 万种。三年前，生成这份清单需要 100 天，现时仅需约 17 小时。
随后医学团队会对最具后劲的候选决议进行复核，通过深度分析筛选出最值得推动的疗法。Every Cure 仅会推动那些既能有用疗养重症，又在机构资金承受范围内可进入临床检修阶段的决议，单种药物的临床检修用度约为 300 万至 700 万好意思元。
Every Cure 的筹备不仅仅发表商酌效果，杏彩官网更要全程推动药物落地：履行室考证、临床检修、监管调换、医师素养，最终让疗法确凿送到有需要的患者手中。
“咱们的专有之处在于全历程袒护，” 法伊根鲍姆说，“咱们不仅仅找到匹配相关就发篇论文，而是要发表效果、考证疗效，并找到需要它的患者。”
为诠释这一模式的效果，法伊根鲍姆以 Every Cure 在巴赫曼 - 布普轮廓征上的商酌为例。这是一种 2018 年才初次确诊的极零碎神经发育费劲疾病。
团队与初次发现该病的商酌者配合，发现一款几十年前为疗养非洲昏睡病研发的药物，可遏制诱发该病的环节卵白。
法伊根鲍姆示意，现时已有 6 名患者罗致该药物疗养，其中 5 名是儿童，且沿途出现权臣改善：能够坐起、与亲东说念主更多互动，部分孩子以致取得了此前看似猴年马月的逾越。
“这恰是咱们创立 Every Cure 的初志。” 他说。
老药新用 vs 全新药物研发
法伊根鲍姆并不合计老药新用不错替代零碎病规模的全新药物研发。他承认，好多疾病仍需全新疗法，也正积极与开导改进决议的伙伴配合。但他肯定，两条旅途必须并行推动。
“我合计两者统筹兼顾，” 他说，“咱们需要有东说念主握续研发新药，也需要有机构特意梳理已上市药物…… 咱们并非合计所有疾病皆能用现存药物调理，而是肯定所有能用现存药物调理的疾病，皆应该被调理。”
关于品评者所称 “投资老药新用会挤占新药研发资金” 的不雅点，法伊根鲍姆用数据复兴：
“研发一款全新药物需要 10 亿至 20 亿好意思元，耗时 10 至 15 年，” 他说，“而咱们的耗尽永久仅仅这个数字的零头。”
但在为那些已无生意利润、药企不肯出产的老药寻找新用途时，Every Cure 又碰到了新难题。
“有些药物仍在专利期内，但药企以致不肯再出产，因为连盈亏均衡皆够不上，出产资本高于收益，” 法伊根鲍姆说，“咱们现时就有一个方式濒临这种情况，配合方是一家大型药企。我正辛劳劝服他们，这是正确的事。”
正如法伊根鲍姆所言：“医疗体系对新药运转顺畅，对老药却全皆失效。” 他合计，一朝药物变为仿制药，“为其开导新用途就无利可图”。
而这一空缺，恰是 Every Cure 的价值场地。在时辰可贵、生意引发有限的零碎病规模，老药新用与新药研发并行，能够挽救本不该逝去的人命。
不外，推动这些发现时监管体系中落地相似艰苦重重。
Every Cure 濒临的 FDA 审批历程仍基于传统申办方模式构建。“咱们与 FDA 调换时发现，这里莫得传统意旨上的申办方，因为原研药企对此毫无好奇，” 法伊根鲍姆说，“咱们仅仅一家安定非牟利机构。” 这对民俗与药企打交说念的监管者而言显得特殊反常。“他们会问：‘你们为什么来作念这件事？’因为这能救孩子啊！”
因此，向医师普及关联疗法也成为 Every Cure 的遑急职责。老药新用的疗法并非必须赢得 FDA 批准智力用于患者，医师不错进行超诠释书用药，这在零碎病规模特殊常见。
尽管如斯，法伊根鲍姆示意，赢得 FDA 认同仍有遑急意旨：能简化保障历程、增强医患对疗法的信心，并进步药物疗效的公众证实度。
即便濒临重重阻扰，Every Cure 仍在束缚开拓新规模。法伊根鲍姆合计，一切辛劳皆值得。“咱们作念老药新用，即是为了挽救人命，这是咱们惟一在乎的事，亦然咱们作念这件事的惟一初志…… 支援并改善人命。”
关于那些早已民俗听到 “我方的病太零碎、太复杂、枯竭生意价值，不值得研发疗法” 的零碎病家庭而言，Every Cure 自己就在打造一件相似零碎的事物：一个不管奈何皆不会毁灭的医疗体系。
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